Familjär Adenomatös Polypos (FAP) är en ärftlig sjukdom som beror på förändringar i APC-genen. Personer med FAP kan få hundratals till tusentals polyper i tarmen som utan behandling kan utvecklas till cancer. Nu har amerikanska forskare funnit att en kombination av två läkemedel minskar både antalet och storleken på polyper hos patienter med FAP i tunntarmen.
FAP är en ärftlig sjukdom som kan ge cancer i tarmen. Det finns flera hundra olika förändringar i APC (adenomatous polyposis coli) genen som ger sjukdomen. Ofta får personer med FAP polyper i tarmen vid unga år och de kan utvecklas till cancer.
Den vanligaste behandlingen är att operera bort tjocktarmen men de här patienterna riskerar också att få polyper i tunntarmen och den är svårare att ta bort.
I en studie som publicerades den 22 mars i tidskriften JAMA testade amerikanska forskare från Huntsman Cancer Institute i Utah två läkemedel på patienter med polyper i tunntarmen. Sulindac som används mot inflammation och verkar genom att blockera enzymet COX-2 och erlotinib som förhindrar aktiviteten av proteinet epidermal tillväxtfaktorreceptor (EGFR). EGFR är känt för att vara involverat i tillväxt och spridning av cancerceller och erlotinib används bland annat som behandling av lungcancer.
Nittiotvå personer med FAP i tunntarmen delades slumpmässigt in i två grupper varav den ena fick en kombination av läkemedlen och den andra placebo under sex månader. Varken patienterna eller forskarna kände till vilka som fick läkemedel. Innan behandlingen började och efter sex månader undersöktes alla med endoskopi och storleken och antalet polyper i tarmen registrerades.
För tidigt att se om läkemedlen ger minskning av cancer
Efter sex månader hade gruppen som fått läkemedel färre och mindre polyper än gruppen som fått placebo. Den sammantagna mängden polyper mätt i mm minskade hos de som fått läkemedel med 37,9 procent medan det var en ökning av ”polypbörda” med 30,6 procent hos gruppen som fått placebo. Den vanligaste biverkan av läkemedlen var akneliknande hudutslag och flera patienter fick minska dosen av läkemedel under behandlingstiden.
Enligt Jewel Samadder som ledde studien går det inte att säga om behandlingen förhindrar uppkomsten av cancer trots de lovande resultaten. Patienterna kommer att följas under två år och det kommer att säga mer om den långsiktiga effekten av behandlingen. Dessutom måste forskarna göra flera kliniska studier med fler antal patienter i varje grupp, det här var en liten studie och resultaten måste därför tolkas med försiktighet.
En på tiotusen personer har FAP och sjukdomen har en autosomalt dominant nedärvning. Det innebär att barn till en förälder med sjukdomen har femtio procent chans att ärva den förändrade genen. Varje år får drygt 6000 svenskar tjock-eller ändtarmscancer.
Läkemedlet sulindac saluförs inte i Sverige och erlotinib är den aktiva ingrediensen i Tarceva som används mot lungcancer.
Här kan du läsa mer om tjocktarmscancer och andra cancerformer.
Studien publicerades i JAMA .